MedicalXpress: генная терапия помогла мальчику с редкой болезнью

Генная терапия продолжает удивлять мир своими потенциальными возможностями лечения. Последний успех в этой области был достигнут в случае редкого генетического заболевания у Майкла Пироволакиса, который страдал от спастической параплегии типа 50. Это состояние характеризуется постепенным параличом всех конечностей, отставанием в развитии, нарушениями речи и судорогами, которые обычно приводят к трагическому исходу, сообщает MedicalXpress.

Однако благодаря усилиям ученых и применению генной терапии удалось замедлить прогрессирование заболевания у Майкла. Дефектный ген был заменен на здоровую версию, доставленную в нервные клетки через спинномозговую жидкость. Через год после процедуры врачи отметили значительное улучшение состояния пациента: ход недуга остановился, и даже наблюдались улучшения в аспектах нейроразвития, а также возможность опускать пятки на полу. Исключительно важно, что у мальчика не возникло серьезных побочных эффектов от лечения.

Сегодня существует более 10 тысяч редких заболеваний, для которых нет эффективных методов лечения. Успех в случае Майкла открывает новые горизонты для применения генной терапии в лечении подобных заболеваний и может стать отправной точкой для разработки индивидуальных методов терапии на основе генетических данных каждого пациента.

Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что китайские ученые научились выращивать мясо из риса.