Nature Biomedical Engineering: врачи из Китая лечат глухоту на уровне генов

Ученые из Китая опубликовали в журнале Nature Biomedical Engineering результаты своего исследования, в рамках которого был использован геномный редактор CRISPR/Cas9 для разработки инновационной генной терапии, направленной на коррекцию распространенной мутации Q829X в гене OTOF, ответственной за врожденную глухоту у европейцев.

Исследование подтвердило, что данная генная терапия обеспечила стойкий и благоприятный эффект у мышей, продолжавшийся на протяжении всей их жизни. Это открытие имеет весомое значение, поскольку показывает потенциал в области создания долгосрочных и эффективных методов коррекции патологических мутаций.

По словам ученых, разработка генных терапий, способных долговременно и успешно исправлять генетические дефекты, является одним из ключевых аспектов современной медицины. В ходе исследования удалось значительно увеличить концентрацию белка OTOF в нервных клетках ушей мышей с врожденной глухотой, и это положительное воздействие сохранялось на протяжении 1,5 лет последующего мониторинга.

Работа над проектом велась под руководством профессора Шу Илая с Фуданьского университета в Китае. Отметим, что ученые разработали модифицированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, специализированную на точечных изменениях нуклеотидов без повреждения структуры ДНК, что минимизирует риск нежелательных мутаций в геноме пациента.

Профессор Шу Илай успешно адаптировал эту технологию для коррекции мутации Q829X в гене OTOF, вызывающей глухоту. Ученые разработали набор РНК-шаблонов для исправления данной мутации и успешно протестировали их на клеточных культурах и лабораторных мышах, пораженных аналогичной генетической аномалией.

Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что мороженое может вызвать депрессию.