Российские ученые НИУ БелГУ придумали препарат против болезни Миоша

В Белгородском государственном национальном исследовательском университете (НИУ БелГУ) учеными был разработан первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши, который успешно прошел доклинические испытания.

Как стало известно из заявления кандидата биологических наук и директора объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексея Дейкина, планируется, что к 2024 году будет подано заявление в Министерство здравоохранения Российской Федерации о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.

Миоша — это редкое прогрессирующее заболевание, которое обнаруживается у людей старше 35 лет и связано с недостаточным уровнем белка, ответственного за целостность мышечных клеток.

В ходе разработки препарата совместно с компанией «Артген Биотех» ученые предложили метод лечения, основанный на доставке в мышечные клетки гена, кодирующего отсутствующий белок. Эта доставка осуществляется с использованием аденоассоциированных вирусов или плазмид. Оба варианта препарата успешно прошли исследование по эффективности и безопасности.

В настоящее время на планах ученых — подготовка регистрационного досье для медицинского использования препарата.+

Если успех будет подтвержден и препарат получит одобрение, университет станет одним из лидирующих центров в России по разработке генетической терапии для взрослых. Кроме того, на базе университета создана лаборатория моделирования и генной терапии, а более 800 студентов уже прошли подготовку по программе «Молекулярная биология».

Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что полезные растительные масла повышают смертность.