Американские ученые из Университета Рочестера представили новую методику генной терапии под названием «StitchR», которая способна стать революцией в лечении серьезных генетических заболеваний, включая мышечную дистрофию, пишет журнал Science.
По данным издания, принцип технологии заключается в доставке крупных генов в клетку в виде двух отдельных частей.
После попадания внутрь клетки фрагменты сливаются, формируя полноценную молекулу РНК, которая активирует синтез необходимых белков.
Эта методика открывает новые возможности для лечения таких болезней, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия.
«StitchR» отличается от других подходов своей способностью обеспечивать исключительно производство полноразмерных белков, что повышает эффективность и безопасность терапии.
В основе технологии лежит использование саморасщепляющихся рибозимов — «молекулярных ножниц», которые помогают точно разделять и соединять участки генов.
В ходе экспериментов на животных модель «StitchR» доказала свою эффективность, полностью восстанавливая уровень белков, необходимых для функционирования мышечной ткани.
Метод уже привлек внимание исследовательских лабораторий, и ученые планируют активно развивать его применение в медицине.
Напомним, что в Нижнем Новгороде робот-хирург проводит операции на коленных суставах. Подробнее об этом читайте в материале «ЭкоПравды».
Президент России Владимир Путин выразил солидарность с позицией лидера США Дональда Трампа непосредственно о злоупотреблении…
Палеоклиматологи обнаружили недавно, что средневековая "черная смерть", то есть эпидемия чумы, была в том числе…
Палеогенетики из ЮАР и Европы в ходе исследований открыли неизвестную доселе популяцию древних людей, которая,…
Новый метод специального поиска атмосферных загрязнителей применили накануне в Северном Арктическом федеральном университете (САФУ). Он…
Если неподалеку перерабатывают мусор, страх за окружающую среду растет, а любой неприятный запах, стоит ему…
Российские исследователи разработали специальную комплексную методику непосредственно для оценки пластикового загрязнения прибрежных зон, которая будет…