Ученые разработали технологию «StitchR» для лечения генетических заболеваний

Американские ученые из Университета Рочестера представили новую методику генной терапии под названием «StitchR», которая способна стать революцией в лечении серьезных генетических заболеваний, включая мышечную дистрофию, пишет журнал Science.

По данным издания, принцип технологии заключается в доставке крупных генов в клетку в виде двух отдельных частей.

После попадания внутрь клетки фрагменты сливаются, формируя полноценную молекулу РНК, которая активирует синтез необходимых белков.

Эта методика открывает новые возможности для лечения таких болезней, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия.

«StitchR» отличается от других подходов своей способностью обеспечивать исключительно производство полноразмерных белков, что повышает эффективность и безопасность терапии.

В основе технологии лежит использование саморасщепляющихся рибозимов — «молекулярных ножниц», которые помогают точно разделять и соединять участки генов.

В ходе экспериментов на животных модель «StitchR» доказала свою эффективность, полностью восстанавливая уровень белков, необходимых для функционирования мышечной ткани.

Метод уже привлек внимание исследовательских лабораторий, и ученые планируют активно развивать его применение в медицине.

Напомним, что в Нижнем Новгороде робот-хирург проводит операции на коленных суставах. Подробнее об этом читайте в материале «ЭкоПравды».