Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.
Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.
Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.
Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.
Участники экспедиции Института востоковедения РАН непосредственно при раскопках в Гизе уникального погребения в доселе неизвестной…
Поток быстрого солнечного ветра поступил к Земле непосредственно из корональной дыры, но магнитных бурь на…
Mason Elephant Park, расположенный на острове Бали, прекратил окончательно катать людей на слонах. Причем это…
Российские ученые применили методы квантовой химии и системы ИИ непосредственно для поиска стабильных соединений углерода…
Международный коллектив физиков разработал недавно особое покрытие непосредственно для внешней и внутренней поверхности труб, которое…
Американские ботаники рассказали, что один из известных видов цветущих лиан, которые произрастают сейчас в прибрежных…