Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.
Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.
Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.
Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.
Ученые впервые изучат особенности микроклимата ледника Кропоткина, расположенного на острове Земля Александры в архипелаге Земля…
Ученые Института биологии Коми научного центра УрО РАН впервые проведут полную инвентаризацию микроводорослей и цианобактерий,…
На Солнце фиксируется усиление вспышечной активности: за последние сутки ее индекс поднялся с 2 до…
Российские специалисты разработали математическую модель, позволяющую промышленным предприятиям сокращать расходы на электроэнергию за счет использования…
Ученые Южно-Уральского государственного университета разработали новую рецептуру морозостойкого пластика, способного сохранять эластичность и прочность даже…
Европейские исследователи обнаружили связь между изменениями окраски отдельных участков северной части Тихого океана и накоплением…