Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.
Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.
Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.
Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.
Земля 6 июля будет проходить самую дальнюю от Солнца точку своей привычной орбиты (афелий), поэтому…
Астрономическое лето пришло 21 июня в 11:24 мск в Россию и другие страны Северного полушария…
Исследователи обнаружили в малазийских джунглях гриб, который паразитирует на зомби-грибе. Находка получила название Pleurocordyceps cornusynnemata…
Специалисты Камчатского филиала Геофизической службы РАН оценивают уровень сейсмичности на Камчатке в целом как фоновый…
Международный коллектив экологов выявил, что массовые вырубки на планете лесов и дальнейшая постройка инфраструктуры для…
Экспедиция Южного отделения Института океанологии им. П. П. Ширшова выявила на дагестанском побережье Каспийского моря…