Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.
Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.
Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.
Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.
Ученые научно-просветительской экспедиции "Плавучий университет имени В. И. Вернадского" по итогам пятилетнего гидрохимического мониторинга подтвердили…
Изменение глобального климата может привести в целом к увеличению пожароопасного сезона в Сибири уже к…
Китайские ботаники получили недавно первые свидетельства того, что один из известных видов цветов-камнеломок, произрастающих строго…
Ученые Новосибирского госуниверситета (НГУ) подобрали пять разных штаммов бактерий, которые могут стать основой для устойчивого…
Дальний Восток находится на данный момент в лучших условиях непосредственно для наблюдения за звездопадом Персеиды,…
Российские и индийские ученые-малакологи недавно открыли в штате Манипур в Индии два совершенно новых для…