Ученые Научно-технологического университета Сириус представили инновационный подход в области генной терапии амавроза Лебера – редкого заболевания, приводящего к потере зрения и слепоте.
Сетчатка глаза состоит из более 200 миллионов фоторецепторов, каждый из которых играет ключевую роль в восприятии света. Мутация в одном из генов может привести к серьезным нарушениям и заболеваниям, в том числе к амаврозу Лебера. Ген RPE65, ответственный за производство специализированного фермента в ретине, является центральным элементом в развитии этого заболевания, сообщается на сайте Сириуса.
Работающий в этом направлении с 2017 года, препарат Luxturna, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), продемонстрировал свою эффективность в лечении определенного подтипа амавроза. Однако проблема остается актуальной для других форм заболевания, поэтому поиск альтернативных подходов остается на повестке дня для медицинского сообщества.
Ученые из Сириуса разработали и запатентовали новый вектор для генной терапии, способный обосновать перспективы создания дальнейших препаратов от слепоты. Модифицированная последовательность вектора, сопровождаемая терапевтическим геном, представляет собой значительный шаг вперед в борьбе с генетическими заболеваниями глаз.
Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что биолог Вершур рассказал о бактериях, способных расщеплять пластик.
Участники экспедиции Института востоковедения РАН непосредственно при раскопках в Гизе уникального погребения в доселе неизвестной…
Поток быстрого солнечного ветра поступил к Земле непосредственно из корональной дыры, но магнитных бурь на…
Mason Elephant Park, расположенный на острове Бали, прекратил окончательно катать людей на слонах. Причем это…
Российские ученые применили методы квантовой химии и системы ИИ непосредственно для поиска стабильных соединений углерода…
Международный коллектив физиков разработал недавно особое покрытие непосредственно для внешней и внутренней поверхности труб, которое…
Американские ботаники рассказали, что один из известных видов цветущих лиан, которые произрастают сейчас в прибрежных…