Ученые из Сириуса нашли способ избавить россиян от наследственной слепоты

Ученые Научно-технологического университета Сириус представили инновационный подход в области генной терапии амавроза Лебера – редкого заболевания, приводящего к потере зрения и слепоте.

Сетчатка глаза состоит из более 200 миллионов фоторецепторов, каждый из которых играет ключевую роль в восприятии света. Мутация в одном из генов может привести к серьезным нарушениям и заболеваниям, в том числе к амаврозу Лебера. Ген RPE65, ответственный за производство специализированного фермента в ретине, является центральным элементом в развитии этого заболевания, сообщается на сайте Сириуса.

Работающий в этом направлении с 2017 года, препарат Luxturna, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), продемонстрировал свою эффективность в лечении определенного подтипа амавроза. Однако проблема остается актуальной для других форм заболевания, поэтому поиск альтернативных подходов остается на повестке дня для медицинского сообщества.

Ученые из Сириуса разработали и запатентовали новый вектор для генной терапии, способный обосновать перспективы создания дальнейших препаратов от слепоты. Модифицированная последовательность вектора, сопровождаемая терапевтическим геном, представляет собой значительный шаг вперед в борьбе с генетическими заболеваниями глаз.

Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что биолог Вершур рассказал о бактериях, способных расщеплять пластик.