Ученые Научно-технологического университета Сириус представили инновационный подход в области генной терапии амавроза Лебера – редкого заболевания, приводящего к потере зрения и слепоте.
Сетчатка глаза состоит из более 200 миллионов фоторецепторов, каждый из которых играет ключевую роль в восприятии света. Мутация в одном из генов может привести к серьезным нарушениям и заболеваниям, в том числе к амаврозу Лебера. Ген RPE65, ответственный за производство специализированного фермента в ретине, является центральным элементом в развитии этого заболевания, сообщается на сайте Сириуса.
Работающий в этом направлении с 2017 года, препарат Luxturna, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), продемонстрировал свою эффективность в лечении определенного подтипа амавроза. Однако проблема остается актуальной для других форм заболевания, поэтому поиск альтернативных подходов остается на повестке дня для медицинского сообщества.
Ученые из Сириуса разработали и запатентовали новый вектор для генной терапии, способный обосновать перспективы создания дальнейших препаратов от слепоты. Модифицированная последовательность вектора, сопровождаемая терапевтическим геном, представляет собой значительный шаг вперед в борьбе с генетическими заболеваниями глаз.
Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что биолог Вершур рассказал о бактериях, способных расщеплять пластик.
Российские ученые разработали, а также успели запатентовать способ распознавания локальных сейсмических событий непосредственно на территории…
Площадь распространения в России американского клена и борщевика на территории лесов достигла 1,5 млн гектаров.…
Чеченский государственный университет им. А. А. Кадырова (ЧГУ) и Иорданский университет намерены заняться реализацией зеркального…
Европейские экологи выяснили, что отдельные виды дубов обладают так называемой многолетней "памятью" о массовых нашествиях…
Ученые «Газпром нефти» провели исследование природы в районе Северного морского пути. Они оценили популяции птиц…
Исследователи химического факультета Московского государственного университета имени М. В. Ломоносова применили лазерную плазму непосредственно для…