В США пациентам с опасной болезнью крови «скорректируют» ДНК

Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.

Читайте также 

Live Science: из-за генетических мутаций рыжеволосые люди чувствуют боль иначе

Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.

Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.

Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.